اولین درمان سلولی برای بیماران نارسایی شدید مغز استخوان توسط FDA تایید شد!
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) اعلام کرد که درمان جدیدی به نام Omisirge ر برای درمان نارسایی شدید مغز استخوان یا کمخونی آپلاستیک شدید را تایید کرده است. این دارو، اولین سلولدرمانی مبتنی بر پیوند سلولهای بنیادی است که میتواند به افرادی کمک کند که مغز استخوانشان قادر به ساخت سلولهای خونی کافی نیست.
درباره این خبر در دارو دات کام بخوانید.
داروی Omisirge؛ گزینه درمانی تازه برای بیماران مبتلا به نارسایی شدید مغز استخوان
این روش درمانی بر پایه سلولهای بنیادی حاصل از خون بند ناف طراحی شده است. وجه تمایز Omisirge با روشهای معمول پیوند بند ناف در این است که سلولها پیش از پیوند با نوعی ویتامین B3 تقویت میشوند؛ فرایندی که سرعت خونسازی را افزایش میدهد و میتواند مدت زمان ریسکپذیری بیمار پس از پیوند را کاهش دهد. به همین دلیل این روش، جایگزینی مناسب برای بیمارانی است که دهنده سازگار برای پیوند مغز استخوان در دسترس ندارند.
نتایج کارآزمایی بالینی
در مطالعهای که بر روی بیماران 6 سال به بالا انجام شد، نتایج نشان داد که:
- از ۱۴ فرد دریافتکننده درمان، ۱۲ نفر به بازسازی موفق سلولهای خونی رسیدند.
- میانگین زمان بازگشت نوتروفیلها (یکی از مهمترین انواع گلبول سفید) ۱۱ روز بود؛ رقمی که در پیوندهای بند ناف سنتی معمولاً طولانیتر است.
این دادهها نشان میدهد که:
Omisirge accelerates blood cell recovery and shortens the critical post-transplant period
داروی Omisirge، باعث فعال شدن سریعتر خونسازی و عبور سریعتر بیمار از دوره حساس پس از پیوند میشود.
(منبع)
عوارض گزارش شده از این دارو
رایجترین عوارض در دریافتکنندگان این درمان، بروز علائمی همچون تب همراه با کاهش سلولهای دفاعی، عفونتهای ویروسی و باکتریایی، افزایش قند خون، کاهش پلاکت به دلیل واکنش ایمنی و مواردی از ذاتالریه است.
همچنین در حدود یکچهارم بیماران، بروز اختلالات خونی خود ایمنی مشاهده شده است. آگاهی از این موارد برای ارزیابی خطر-فایده درمان پیش از اقدام ضروری است.
لازم به ذکر است که این دارو، نخستین درمان سلولی تایید شده برای نارسایی شدید مغز استخوان است و میتواند راهحل مناسبی برای بیمارانی باشد که گزینهای برای پیوند کلاسیک ندارند.
سرعت بالاتر در بازسازی سلولهای خونی و نتایج مثبت اولیه نشان میدهد که این درمان میتواند در آینده نقش قابل توجهی در مدیریت این بیماری داشته باشد اما نباید از عوارض آن، به سادگی گذشت.
نظرات